Notat til Folketingets Europaudvalg om forslag til kommissionsbeslutning om tilladelse under særlige omstændigheder til markedsføring af det humanmedicinske lægemiddel til sjældne sygdomme ”Ceplene – Histamin dihydroklorid

Ovennævnte forslag er beskrevet i vedlagte grundnotat.

 

Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlemsstaternes stillingtagen skal være formanden for forskriftskomitéen i hænde senest den 29. september 2008.

 

Ceplene skal bruges til vedligeholdelsesbehandling af voksne patienter med akut myeloid leukæmi (AML). Ceplene indgår i en kombineret immunterapi med interleukin-2 (IL-2), som ind­ledes, når patienten med AML har opnået komplet remission med konven­tionel kemoterapi. Immunterapien sigter mod at udrydde eventuelt reste­rende leukæmiceller og dermed forebygge tilbagefald.

 

Lægemidlet indgives som en subkutan injektion to gange dagligt i 21 dage, herefter holdes pause i 3 uger, hvorefter en ny 21-dages cyklus indledes. Der gives i alt 10 behandlingsserier, fra og med behandlingsserie 4 er pau­sen på 6 uger.

 

Immunterapien er undersøgt i et kontrolleret fase III forsøg omfattende 261 patienter med AML i første remission. Den gennemsnitlige varighed af leukæmifri overlevelse øgedes fra 291 dage til 450 dage efter Ceplene/IL-2 i forhold til ingen vedligeholdelsesbehandling. Denne forskel er statistisk signifikant. Andelen af patienter, som forblev leukæmifri i 3 år efter behandling med Ceplene/IL-2, var 40 pct. mod 26 pct. af de patienter, som ikke fik denne behandling.

 

Interleukin-2 bevirker en række bivirkninger, som vil dominere toksiciteten af immunterapien, mens Ceplene især bidrager med blodtryksfald og hoved­pine. Produktinformationen indeholder en detaljeret vejledning vedrørende justering af dosis i forhold til bivirkninger.

 

Ceplene må kun udleveres efter begrænset recept; i Danmark vil læge­midlet kun blive udleveret på sygehuse.

 

Ceplene er godkendt under “særlige omstændigheder”. Det betyder, at det ikke har været muligt at opnå fyldestgørende oplysninger om lægemidlet, da sygdommen AML er sjælden. Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMEA) vil hvert år gennemgå alle nye oplysninger, der måtte blive til rådighed, og vil ajourføre produktresuméet, når der bliver behov for det.

 

Indehaveren af markedsføringstilladelsen skal inden for en fastsatte tids­ramme afslutte undersøgelser, som fremgår af Bilag II.C til forslaget. Resultaterne af undersøgelserne vil danne grundlaget for den årlige revurdering af risk/benefit-forholdet.

 

Forslaget har været behandlet i ekspertudvalget COMP samt ekspertudvalget CHMP, som med stem­merne 19 mod 13 har kunnet anbefale markedsføringen af det pågældende læge­middel. Når flere lande har stemt ”nej” skyldes det, at der blandt fagfolk er tvivl om, hvorvidt effekten af behandlingen med dette lægemiddel er tilstrækkeligt dokumenteret. Det danske medlem af ekspertudvalgene stemte for anbefalingen, fordi der i mange år kun har været små terapeutiske fremskridt på dette behandlingsområde, og fordi behovet for ny og bedre medicinsk behandling af AML er meget stort. Hertil kommer, at behandlingen med Ceplene er relativt atoksisk.

 

Det er Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det på­gældende lægemiddel kan indebære behandlingsmæssige fordele, og i den sammen­hæng udgør forslaget en bedring af sundhedsbeskyttelsen.

 

Regeringen kan på denne baggrund støtte Kommissionens forslag.