PDF to HTML - Convert PDF files to HTML files

Sundhedsudvalget 2008
KOM (2008) 0726
Offentligt

KOMMISSIONEN FOR DE EUROPÆISKE FÆLLESSKABER

Bruxelles, den 12.11.2008

KOM(2008) 726 endelig/2

2008/0218 (COD)

Corrigendum : annule et remplace la version précédente dans toutes les versions linguistiques

– insertion de la cote interinstitutionnelle

Forslag til

RÅDETS HENSTILLING

om et europæisk tiltag vedrørende sjældne sygdomme

PDF to HTML - Convert PDF files to HTML files

2008/0218 (COD)

Forslag til

RÅDETS HENSTILLING

om et europæisk tiltag vedrørende sjældne sygdomme

RÅDET FOR DEN EUROPÆISKE UNION,

som henviser til traktaten om oprettelse af Det Europæiske Fællesskab, særlig artikel 152,

stk. 4, andet afsnit,

som henviser til forslag fra Kommissionen

som henviser til udtalelse fra Europa-Parlamentet

som henviser til udtalelse fra Det Europæiske Økonomiske og Sociale Udvalg

som henviser til udtalelse fra Regionsudvalget

, og

som tager følgende i betragtning:

(1)

Sjældne sygdomme er en trussel mod europæiske borgeres sundhed, for det er

livstruende eller kronisk invaliderende sygdomme med lav prævalens og af stor

kompleksitet.

Der blev vedtaget et EF-handlingsprogram vedrørende sjældne sygdomme, herunder

genetiske sygdomme, for perioden 1. januar 1999-31. december 2003

. I programmet

defineres prævalensen for en sjælden sygdom som højst 5 ud af 10 000 personer i EU.

I henhold til Europa-Parlamentets og Rådets forordning (EF) nr. 141/2000 af 16.

december 1999 udpeges et lægemiddel som et "lægemiddel til sjældne sygdomme",

hvis det er beregnet til diagnosticering, forebyggelse eller behandling af en livstruende

eller kronisk invaliderende lidelse, der berører højst 5 ud 10 000 personer i

Fællesskabet på det tidspunkt, hvor ansøgningen fremsættes.

Det skønnes, at der i dag findes mellem 5 000 og 8 000 forskellige sjældne sygdomme,

som rammer 6-8 % af befolkningen i løbet af livet. Det vil med andre ord sige 27-36

millioner mennesker i EU. De fleste af dem lider af mindre hyppigt forekommende

sygdomme, som rammer højst 1 ud af 100 000 personer.

Sjældne sygdomme kræver på grund af deres lave prævalens og særtræk en global

tilgang baseret på en særlig, kombineret indsats for at forebygge høj sygelighed eller

for tidlig død og for at forbedre de berørtes livskvalitet og socioøkonomiske

potentiale.

(2)

(3)

(4)

(5)

EUT C […] af […], s. […].

Europa-Parlamentets og Rådets afgørelse nr. 1295/1999/EF af 29. april 1999 om vedtagelse af et EF-

handlingsprogram vedrørende sjældne sygdomme som led i indsatsen inden for folkesundhed (1999-

2003).

PDF to HTML - Convert PDF files to HTML files

(6)

Sjældne sygdomme var et af de prioriterede områder under Fællesskabets sjette

rammeprogram for forskning, teknologisk udvikling og demonstration (2002-2006),

og det samme gør sig gældende i forbindelse med det syvende rammeprogram for

forskning, teknologisk udvikling og demonstration (2007-2013)

, idet udvikling af nye

diagnosticerings- og behandlingsmetoder for sjældne sygdomme og epidemiologisk

forskning i disse lidelser kræver en tilgang, som omfatter flere lande, for at øge

antallet af patienter i forbindelse med de enkelte undersøgelser.

I hvidbogen "Sammen om sundhed: en strategi for EU 2008-2013"

af 23. oktober

2007 identificerede Kommissionen sjældne sygdomme som et prioriteret

indsatsområde.

For at sikre en bedre koordinering og sammenhæng mellem nationale, regionale og

lokale initiativer vedrørende sjældne sygdomme bør alle relevante nationale tiltag i

forbindelse med sjældne sygdomme integreres i nationale planer vedrørende sjældne

sygdomme.

I henhold til Orphanet-databasen har kun 250 af de 5 863 kendte sjældne sygdomme,

som kan identificeres klinisk, en kode i den eksisterende internationale

sygdomsklassifikation (10. udgave). Det er påkrævet at foretage en passende

klassificering og kodificering af alle sjældne sygdomme for at give dem den

nødvendige synlighed og anerkendelse i de nationale sundhedssystemer.

I 2007 iværksatte Verdenssundhedsorganisationen (i det følgende benævnt "WHO") en

revision af den 10. udgave af Den Internationale Sygdomsklassifikation med henblik

på

vedtagelse

den

11.

udgave

denne

klassifikation

på

Verdenssundhedsforsamlingen i 2014. WHO har udpeget EU's taskforce for sjældne

sygdomme som særlig rådgivende gruppe vedrørende sjældne sygdomme med henblik

på at bidrage til revisionsprocessen med forslag til kodificering og klassificering af

sjældne sygdomme.

Indførelse af en fælles definition af sjældne sygdomme i alle medlemsstater ville i høj

grad styrke EU's bidrag inden for denne særlige rådgivende gruppe og ville lette

samarbejdet på fællesskabsniveau i forbindelse med sjældne sygdomme.

I juli 2004 blev der nedsat en gruppe på højt plan vedrørende sundhedstjenesteydelser

og lægebehandling

med det formål at samle eksperter fra alle medlemsstaterne,

således at de kunne behandle de praktiske aspekter ved et samarbejde mellem

nationale sundhedssystemer i EU. En af arbejdsgrupperne under denne gruppe på højt

plan fokuserer på europæiske referencenetværk (ERN'er) for sjældne sygdomme

. Der

er opstillet visse principper, bl.a. for deres rolle i forbindelse med bekæmpelse af

sjældne sygdomme, og visse kriterier, som sådanne netværk bør opfylde. ERN'er bør

også fungere som forsknings- og videnscentre, behandle patienter fra andre

medlemsstater og sikre efterbehandlingsfaciliteter, hvis det er nødvendigt.

EF-merværdien ved europæiske referencenetværk er særlig stor i forbindelse med

sjældne sygdomme på grund af disse lidelsers sjældne forekomst, som både indebærer,

(7)

(8)

(9)

(10)

(11)

(12)

(13)

http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/LexUriServ.do?uri=OJ:L:2006:412:0001:0041:DA:PDF.

Jf. http://ec.europa.eu/health/ph_overview/strategy/health_strategy_en.htm.

Til opfølgning af processen for overvejelser på højt plan vedtog Kommissionen den 20.4.2004 en

meddelelse vedrørende patientmobilitet og udviklingen inden for sundhedspleje i EU - KOM(2004) 301

- og indførte en mekanisme til videreførelse af det arbejde, der er beskrevet i meddelelsen.

http://ec.europa.eu/health/ph_threats/non_com/rare_8_en.htm.

PDF to HTML - Convert PDF files to HTML files

at der er et begrænset antal patienter og knaphed på ekspertise i de enkelte lande. Det

er derfor helt afgørende at samle ekspertise på europæisk plan for at sikre lige adgang

til behandling og pleje af høj kvalitet for patienter med sjældne sygdomme.

(14)

I december 2006 udarbejdede en ekspertgruppe under EU's taskforce for sjældne

sygdomme en rapport med titlen "Contribution to policy shaping: For a European

collaboration on health services and medical care in the field of rare diseases"

til

gruppen på højt plan vedrørende sundhedstjenesteydelser og lægebehandling. I

ekspertgruppens rapport hedder det bl.a, at det er vigtigt at identificere

ekspertisecentre på nationalt og regionalt plan og fastlægge den rolle, som sådanne

centre bør spille. Nogle af de tiltag, som der opfordres til i rapporten, indgår i denne

henstilling.

Samarbejde og vidensdeling mellem nationale og regionale ekspertisecentre har vist

sig at være den mest effektive tilgang til behandling af sjældne sygdomme i Europa.

Nationale og regionale ekspertisecentre bør følge en tværfaglig tilgang til behandling

og pleje, som omfatter medicinske og sociale aspekter, for at tage højde for de

komplekse og forskelligartede forhold, der er forbundet med sjældne sygdomme.

På grund af særtrækkene ved sjældne sygdomme – et begrænset antal patienter og

knaphed på relevant viden og ekspertise – har en indsats på fællesskabsniveau en

meget stor merværdi. Merværdien kan navnlig opnås ved at samle national

ekspertviden om sjældne sygdomme fra de forskellige medlemsstater.

Det er yderst vigtigt at sikre, at medlemsstaterne bidrager aktivt til udarbejdelsen af

visse af de fælles instrumenter, som er beskrevet i Kommissionens meddelelse om

sjældne sygdomme, navnlig europæiske referenceudtalelser om diagnostik og

medicinsk behandling samt europæiske retningslinjer for populationsscreening. Det

bør også være tilfældet i forbindelse med vurderingsrapporterne om den

behandlingsmæssige merværdi ved lægemidler til sjældne sygdomme, som kunne

bidrage til at fremskynde prisforhandlingerne på nationalt niveau og dermed afkorte

ventetiden, inden der gives adgang til lægemidler til patienter med sjældne sygdomme.

WHO har defineret styrkelse af patienters indflydelse som en "forudsætning for

sundhed" og tilskyndet til "et proaktivt partnerskab og en strategi for at øge patienters

deltagelse i egen behandling for at forbedre kronisk syges helbred og livskvalitet"

På den måde spiller patientgrupper både en afgørende rolle for direkte støtte til

personer, som lever med sygdommen, og for det kollektive arbejde, de varetager for at

forbedre forholdene for patienter med sjældne sygdomme som helhed og for

kommende generationer.

Patienter og patientrepræsentanter bør derfor inddrages på alle stadier i den politiske

beslutningsproces. Deres aktiviteter bør fremmes ved en aktiv indsats og støttes, også

finansielt, i de enkelte medlemsstater.

Forsknings- og behandlingsinfrastrukturer for sjældne sygdomme kræver langvarige

projekter og derfor en passende finansiel indsats for at sikre bæredygtighed på lang

sigt. Denne indsats vil navnlig maksimere synergien med projekter under

Fællesskabets program for sundhed (2008-2013), Fællesskabets syvende

(15)

(16)

(17)

(18)

(19)

(20)

(21)

http://ec.europa.eu/health/ph_threats/non_com/docs/contribution_policy.pdf.

http://www.euro.who.int/Document/E88086.pdf.

PDF to HTML - Convert PDF files to HTML files

rammeprogram for forskning, teknologisk udvikling og demonstration (2007-2013) og

efterfølgerne til disse programmer,

HENSTILLER til medlemsstaterne:

at udarbejde nationale planer for sjældne sygdomme for at sikre patienter med

sjældne sygdomme universel adgang til behandling og pleje af høj kvalitet, herunder

diagnostik, behandling og lægemidler til sjældne sygdomme inden for deres

nationale område på grundlag af princippet om lighed og solidaritet i hele EU, og

navnlig at

(1)

udarbejde og vedtage en samlet integreret strategi inden udgangen af 2011,

som skal fungere som rettesnor for og strukturere alle relevante tiltag i

forbindelse med sjældne sygdomme i form af en national plan for sjældne

sygdomme

tage skridt til at sikre, at alle nuværende og fremtidige initiativer på regionalt

og nationalt plan integreres i de nationale planer

definere et begrænset antal prioriterede tiltag inden for den nationale plan for

sjældne sygdomme, med konkrete mål, tydelige frister, ledelsesstrukturer og

regelmæssige rapporter

støtte relevante myndigheder på nationalt plan, når de udvikler retningslinjer

og henstillinger vedrørende tilrettelæggelse af nationale tiltag i forbindelse

med sjældne sygdomme inden for rammerne af det nuværende europæiske

projekt for udvikling af nationale planer for sjældne sygdomme (European

Project for Rare Diseases National Plans Development, EUROPLAN), der er

udvalgt

til

finansiering

perioden

2007-2010

under

folkesundhedsprogrammet

indføre bestemmelser i de nationale planer, som skal sikre lige adgang til

behandling og pleje af høj kvalitet, herunder diagnostik, behandling og

lægemidler til sjældne sygdomme, til alle patienter med sjældne sygdomme

inden for deres nationale område med henblik på at sikre lige adgang til

kvalitetspleje på grundlag af princippet om lighed og solidaritet i hele EU,

(2)

(3)

(4)

(5)

at sørge for passende definition og kodificering af sjældne sygdomme og oprettelse

af en fortegnelse, og navnlig at

(1)

(2)

indføre en fælles EU-definition af sjældne sygdomme som sygdomme, der

rammer højst 5 ud af 10 000 personer

sikre, at sjældne sygdomme kodificeres korrekt og kan spores i alle

sundhedsinformationssystemer, og bidrage til passende anerkendelse af

sygdommen i de nationale sundheds- og godtgørelsessystemer

bidrage aktivt til oprettelse af en dynamisk EU-fortegnelse over sjældne

sygdomme, jf. meddelelsen

støtte særlige sygdomsinformationsnetværk, registre og databaser på nationalt

eller regionalt plan,

identificere

igangværende

forskningsprojekter

eksisterende

forskningsressourcer for at fastlægge det aktuelle tekniske niveau på området

sjældne sygdomme

(3)

(4)

at sikre forskning i sjældne sygdomme, og navnlig at

(1)

PDF to HTML - Convert PDF files to HTML files

(2)

identificere behov og prioriterede indsatsområder for grundlæggende, klinisk

og translationel forskning inden for sjældne sygdomme, samt prioriterede

indsatsområder for socialforskning

fremme nationale forskeres og laboratoriers deltagelse i forskningsprojekter

vedrørende sjældne sygdomme, som finansieres på fællesskabsplan

indføre bestemmelser i de nationale planer for sjældne sygdomme, som tager

sigte på at fremme forskning, herunder folkesundheds- og socialforskning, i

forbindelse med sjældne sygdomme, navnlig med henblik på at udvikle

redskaber, som f.eks. tværgående infrastrukturer samt sygdomsspecifikke

projekter,

(3)

(4)

at sørge for ekspertisecentre og europæiske referencenetværk for sjældne sygdomme,

og navnlig at

(1)

identificere nationale eller regionale ekspertisecentre inden for deres

nationale område inden udgangen af 2011 og fremme oprettelse af

ekspertisecentre på steder, hvor de ikke findes, navnlig ved at indføre

bestemmelser i den nationale plan for sjældne sygdomme om oprettelse af

nationale eller regionale ekspertisecentre

fremme nationale eller regionale ekspertisecentres deltagelse i europæiske

referencenetværk og tilvejebringe passende, langsigtet offentlig finansiering

for at sikre bæredygtighed og dermed fortløbende pleje for patienter

organisere behandlingsmuligheder for patienter gennem samarbejde med

relevante eksperter fra selve landet eller fra udlandet, hvis det er nødvendigt;

der bør ydes støtte til sundhedsydelser på tværs af grænser, herunder til

patientmobilitet, ansatte inden for sundhedsvæsenet samt tjenesteydere og –

ydelser, ved brug af informations- og kommunikationsteknologi, hvis det er

nødvendigt for at sikre universel adgang til de særlige sundhedsydelser, der er

behov for

sikre, at nationale eller regionale ekspertisecentre er baseret på en tværfaglig

tilgang til pleje i forbindelse med komplekse og forskelligartede lidelser som

sjældne sygdomme, og fremme integration af medicinske og sociale aspekter

inden for centrene

sikre, at nationale eller regionale ekspertisecentre overholder de standarder,

der er defineret af de europæiske referencenetværk for sjældne sygdomme,

under korrekt hensyntagen til patienters og ansattes behov og forventninger,

(2)

(3)

(4)

(5)

at sørge for at samle ekspertise inden for sjældne sygdomme på europæisk plan, og

navnlig at

(1)

sikre mekanismer, som kan samle national ekspertise inden for sjældne

sygdomme og sørge for, at denne viden forenes med europæiske

interesseparters ekspertise for at fremme

(a)

fælles protokoller og henstillinger, som f.eks. europæiske

referenceudtalelser om diagnostiske redskaber, medicinsk behandling,

uddannelse og social omsorg

europæiske retningslinjer for populationsscreening og diagnostiske

test

(b)

PDF to HTML - Convert PDF files to HTML files

(c)

udveksling af de enkelte medlemsstaters vurderingsrapporter om den

behandlingsmæssige merværdi ved lægemidler til sjældne sygdomme

på EU-niveau for at minimere den tid, der går, inden der gives adgang

til lægemidler til patienter med sjældne sygdomme,

at styrke patientforeningers indflydelse, og navnlig at

(1)

tage skridt til at sikre, at patienter og patientrepræsentanter konsulteres

behørigt på alle trin i den politiske beslutningsproces i forbindelse med

sjældne sygdomme, herunder i forbindelse med oprettelse og ledelse af

ekspertisecentre og europæiske referencenetværk og udarbejdelse af nationale

planer

støtte

patientforeningers

aktiviteter,

f.eks.

oplysningskampagner,

kapacitetsopbygning og uddannelse, udveksling af informationer og

eksempler på bedste praksis, opbygning af netværk, opsøgende arbejde i

forbindelse med meget isolerede patienter

indføre bestemmelser i de nationale planer for sjældne sygdomme om støtte

til og høring af patientforeninger, jf. punkt 1 og 2,

sikre langsigtet bæredygtighed gennem passende finansieringsmekanismer for

forskningsinfrastrukturer, f.eks. biobanker, databaser og registre, og for

behandlingsinfrastrukturer, f.eks. ekspertisecentre, samt europæiske

referencenetværk for sjældne sygdomme

samarbejde med andre medlemsstater om at sikre bæredygtige

forskningsinfrastrukturer i hele Europa, som er fælles for alle

medlemsstaterne og fælles for det størst mulige antal sjældne sygdomme

indføre bestemmelser i den nationale plan for sjældne sygdomme om behovet

for at behandle spørgsmålet om finansiel bæredygtighed for aktiviteter i

forbindelse med sjældne sygdomme, og

(2)

(3)

at sørge for bæredygtighed, og navnlig at

(1)

(2)

(3)

OPFORDRER Kommissionen til at

udarbejde en gennemførelsesrapport om denne henstilling til Rådet, Europa-

Parlamentet, Det Europæiske Sociale og Økonomiske Udvalg og Regionsudvalget på

grundlag af oplysninger fra medlemsstaterne senest inden udgangen af det femte år

efter denne henstillings vedtagelsesdato, at vurdere, i hvilket omfang de i

henstillingen omhandlede foranstaltninger er effektive, og at overveje, om der er

behov for yderligere indsats, og

orientere Rådet regelmæssigt om opfølgningen af Kommissionens meddelelse om

sjældne sygdomme.

Udfærdiget i Bruxelles, den

På Rådets vegne

Formand